专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成沈阳市某某化工有限公司疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成沈阳市某某化工有限公司新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:焦点)
- 助力旅客国庆顺畅出行,济南机场清泉服务“上新”了
- 澳大利亚奥运教练为韩国加油,回国要挨罚了
- 法国检察官办公室:已对铁路遭蓄意破坏事件启动调查
- 美国人遇到中国留子,有时也挺无助的……
- 东部战区演习刺穿台湾豪猪防御
- 大二女生卧室被家长装摄像头,离家出走并报警,家长:都是为你好
- 巴黎奥运会开幕日,马克龙的高光时刻
- 创个人最好成绩!费立纬获男子400米自由泳第六名
- 成都公积金贷款额度或提高至100万元 有望“商转公”
- 巴黎奥运主火炬台点燃
- 董宇辉离职霸屏热搜,这些金句与作文素材为孩子记下来
- 张雨霏晋级女子100米蝶泳决赛
- 国航执行黎巴嫩撤侨任务 150多位乘客安全抵达北京
- 比利时法官指控3人涉嫌从事恐怖主义活动
- 以军否认以方被扣押人员已从加沙地带获救
- 蔚来自研智驾芯片流片!李斌连发四大黑科技,第二代手机也来了
- 那个开保时捷实习的985体育生,背后是中产父母最崩溃的一面
- 港股东方甄选跌幅扩大至超25%,主播董宇辉离职
- 国庆7天长假,南京禄口机场旅客吞吐量约67.1万人次
- 场面震撼!巴黎开幕式女骑士好飒
- 截至4月末外汇储备规模32008亿美元 黄金储备连续18个月增长 views+
- 男子碰倒自行车被索赔3万8?店方致歉 views+
- 超2500万人次造访,瑞安城市更新项目蟠龙天地开业一周年 views+
- 荆荆高铁、黄百铁路......多条铁路重点项目取得突破性进展 views+
- 日本华人夫妇被杀害并焚尸,主谋系女儿的未婚夫 views+
- 女子称住山西襄汾一如家酒店裸睡被人强行刷开房门,酒店回应 views+
- 丑得上头!一夜之间大家都变成了黏土人 views+
- 和合之光|音符传情:中塞文艺的心灵交响 views+
- 梅大高速上货车一横,他为过往车辆的安全赌上了全部身家 views+
- 长征六号丙运载火箭看点解析:自动驾驶、标配加选配 views+